Сотрудники Университета Джонса Хопкинса (Johns Hopkins University) нашли способ остановить и даже повернуть вспять прогрессирование редкой и опасной формы возрастной дистрофии сетчатки – влажной макулодистрофии. Специалистам удалось это сделать с помощью генетически модифицированного вируса – аналогичного тому, который вызывает простуду. В научной работе участвовало всего 19 пациентов, и ученые заявили о необходимости провести более масштабное исследование, но уже по итогам проведенных экспериментов стало ясно, что влажная возрастная макулодистрофия может быть скомпенсирована с помощью генной инженерии.
Влажная форма возрастной макулодистрофии развивается только в 10% случаев. Она характеризуется образованием лишних кровеносных сосудов непосредственно в слое тканей, расположенном под макулой. Из-за патологических сосудов в глаз попадает жидкость, в том числе кровь, и это становится причиной постепенной потери зрения, так как из-за жидкости погибают светочувствительные клетки сетчатки. За рост сосудов отвечает белок под названием «фактор роста эндотелия сосудов» (VEGF), и этот белок особенно активен у больных влажной макулодистрофией. Чтобы в глазу не образовывались слепые пятна, пациенты должны проходить инъекционную терапию каждые четыре недели на протяжении всей жизни, и каждая инъекция может иметь нежелательные последствия, такие, как инфекции глаз или повышение риска инсульта.
В первой фазе клинических испытаний было задействовано 19 человек в возрасте от 50 лет и старше, у каждого из которых была диагностировала влажная форма дистрофии сетчатки на поздних стадиях. Их разделили на пять групп, и в зависимости от группы больным вводили увеличивающиеся дозы вирусного вектора AA2, который проникал в клетки сетчатки и встраивал в них ген, стимулирующий производства белка sFLT01. Этот белок прикреплялся к белку VEGF и не давал ему провоцировать рост патологических сосудов, из которых могли происходить утечки жидкости. В более ранних научных работах sFLT01 тоже использовался, но до сих пор специалистам не удавалось «заставить» организм производить его самостоятельно – до сих пор приходилось делать регулярные инъекции.
Первые три группы получили небольшие дозы вируса, и после того, как стало ясно, что серьезных побочных эффектов не будет, участникам из оставшихся двух групп ввели максимальную дозу. Из всех 19 человек отреагировать на новый вид терапии могли только 11 – про других изначально было известно, что она им не поможет. Из этих 11 человек у четверых больных количество жидкости в пораженном глазу сократилось почти до нуля. Еще двоим лечение помогло частично. У пятерых улучшений не наблюдалось, но ученые отметили, что у них присутствовали антитела к вирусу AA2. Этот вирус относится к классу аденовирусов, и вполне вероятно, что иммунная система пациентов, натренированная большим количеством вирусов такого типа, справилась с AA2 еще до того, как он успел встроить в клетки нужный ген. Исследователи заявили, что учтут этот фактор в будущей работе.